匹配设计的病例对照研究的样本含量估计

更新日期:2025-05-30 13:43

写作核心提示：

撰写关于匹配设计病例对照研究的样本含量估计的作文时，应注意以下事项：
一、明确研究目的
在作文开头，要明确指出进行匹配设计病例对照研究样本含量估计的目的。例如，阐述研究旨在探讨某种疾病与特定因素之间的关联性，或评估某种干预措施的效果。
二、介绍匹配设计病例对照研究
简要介绍匹配设计病例对照研究的基本原理、优缺点，以及与其他研究设计的区别。使读者对匹配设计病例对照研究有一个初步的了解。
三、阐述样本含量估计的重要性
强调样本含量估计在匹配设计病例对照研究中的重要性，如确保研究结果的可靠性、提高统计功效等。
四、介绍样本含量估计的方法
详细介绍匹配设计病例对照研究样本含量估计的方法，包括以下内容：
1. 选择合适的统计方法：如Logistic回归、Cox比例风险模型等。
2. 确定研究因素与疾病之间的关联强度：如相对风险（RR）、比值比（OR）等。
3. 估计研究因素在不同组别中的分布情况：如暴露组与非暴露组的比例、不同暴露水平下的暴露比例等。
4. 考虑其他影响因素：如混杂因素、研究设计中的误差等。
五、计算样本含量
根据上述方法，具体计算样本含量。在计算过程中，注意以下事项：
1. 确保计算公式的正确性，避免因公式错误导致样本含量估计不准确。
2

匹配设计的病例对照研究的样本含量估计

作者/风仕

上期已经讲完成组设计的病例对照研究的样本含量估计，这期开始讲匹配设计的病例对照研究的样本含量估计，主要从基础知识、问题与数据、对问题分析及PASS软件操作进行讲解。

基础知识

1.基本原理

匹配设计的病例对照研究通过将病例和对照按某些特征（如年龄、性别等）进行匹配，使两组在这些潜在混杂因素上具有可比性，从而更准确地分析研究因素与疾病之间的关系。在估算连续变量样本量时，需要考虑匹配因素对研究效率的影响，以及如何在控制混杂因素的同时，保证有足够的样本量来检测病例组和对照组在连续变量上的差异。

2.设计特点

在病例对照研究中，为了控制某些混杂因素的影响，将病例和对照按照某些特征（如年龄、性别等）进行一对一或一对多的匹配，然后比较匹配对中病例和对照的暴露情况。

3.影响样本量的因素

（1）检验水准（α）、检验效能（1 - β）、预期组间差异（δ）和总体标准差（σ）：这些因素的影响与成组设计类似。α 值越小、检验效能越高、总体标准差越大，所需样本量越大；预期组间差异越大，所需样本量越小。

（2）匹配因素与研究因素的关联程度：若匹配因素与研究的连续变量关联较强，匹配可有效减少组间变异，提高检验效率，从而减少样本量需求。反之，若关联较弱，匹配可能带来过度匹配问题，反而降低研究效率，增加样本量需求。

（3）匹配比：即病例与对照的匹配比例，如 1:1、1:2、1:M 等。随着匹配比的增加，每个病例对应的对照数量增多，能更好地控制混杂因素，但同时也会增加研究成本和样本量计算的复杂性。一般来说，匹配比不宜过高，常用的是 1:1 或 1:2。当匹配比从 1:1 增加到 1:2 时，研究效率会有所提高，但当匹配比继续增大时，效率提升幅度会逐渐减小，而样本量和研究成本却大幅增加。

4.估算方法：

以 1:1 匹配为例，计算公式为

，其中m是匹配组数，pi是第i个匹配组中病例暴露而对照未暴露的概率。对于其他匹配比，有相应的修正公式。

5.注意事项

（1）匹配因素的选择：应选择与研究因素和疾病结局都相关的因素作为匹配因素，但要避免选择与研究因素因果链上的中间变量作为匹配因素，否则可能导致过度匹配，使研究因素与疾病之间的真实关联被低估或掩盖。例如，在研究吸烟与肺癌的关系时，不能将肺功能作为匹配因素，因为吸烟会影响肺功能，进而影响肺癌的发生，将肺功能作为匹配因素会使吸烟与肺癌的关系无法得到准确估计。

（2）匹配的质量控制：确保匹配的准确性和有效性，避免出现错配现象。在实际操作中，需要严格按照匹配标准进行病例和对照的选择，并对匹配过程进行质量监控。例如，在按年龄匹配时，要明确年龄的匹配范围和精度，避免因年龄记录不准确或匹配范围过宽导致匹配质量下降。

（3）对结果分析的影响：匹配设计在分析数据时，需要采用专门的分析方法，如条件 logistic 回归等，以充分考虑匹配因素的影响，否则可能导致结果偏倚。同时，在解释结果时，也要注意匹配因素对研究结论的限制和影响，不能简单地将结果推广到未匹配的人群中。

（4）样本量调整：在实际研究中，可能会出现一些情况需要对估算的样本量进行调整，如考虑到失访率、数据缺失等因素。一般可根据预试验或以往研究的经验，适当增加一定比例的样本量，以确保最终有足够的数据进行分析。例如，若预计失访率为 10%，则在计算出的样本量基础上增加 10% - 20% 的样本。

问题与数据

某研究者拟探讨吸烟与肺癌的关系，考虑到年龄可能和肺癌的发生有关 ，因此设计一项按照年龄 1:1 匹配的病例对照研究。选择肺癌患者为病例组 ，并对于每一个病例组研究对象 ，选择一个与其年龄差在± 3 岁以内的非肺癌患者为对照组研究对象。预期 OR =2.0，对照组人群中的吸烟率约为 20%，设α =0.05， β =0.10。请问如何估计病例组和对照组的样本量？

对问题分析

研究者的设计为病例对照研究 ，并且病例组和对照组按照年龄 1:1 匹配 ，因此该设计类型为匹配设计的 病例对照研究。病例对照研究中 ，我们把想要探讨的危险因素称为暴露。

要计算样本量 ，首先应当拟定拟定检验水准α和检验效能 1-β。一般情况下 ，我们默认选取α =0.05，β =0.10。此外 ，还需要根据既往文献或预试验的结果 ，给定两个参数：

（1）预期的 OR 值；

（2）对照组人群中（非肺癌患者）有暴露因素的研究对象（对照人群中吸烟者）的比例；

（3）病例与第一个匹配的对照之间的危险因素相关程度 Phi。（一般情况下可令 Phi 为0.2）

如果我们关注的暴露因素有多个 ，则计算样本量的原则一般如下：

（1）以最想关注的那个暴露因素计算 得到的样本量为准；

（2）计算所有的暴露因素应有的样本量 ，然后取最大值。

PASS软件操作

1.选择 Proportions→Two Correlated Proportions→Test (Inequality)→Test for Two Correlated

Proportions in a Matched Case-Control Design

2.Find (Solve for)中选择 N(Cases) ，Power (1-Beta)中选择 0.9，Alpha (Significance Level)中选择

0.05， M (Number of Controls per Case)中选择 1， P0 (Probability that a is Exposed)中填入 0.2， OR (Odds Ratio)中填入 2.0， Phi (Correlation between Case and Control)中填入 0.2。

其它选择为 默认选项后 ，点击 RUN

3.结果解释

PASS 软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果 中我们需要关注以下两列：

（1）Cases (N)：病例组样本量。本研究的病例组需要 294 例研究对象。

（2）Controls Per Case (M)：对照组样本量。本研究对 1 个病例匹配 1 个对照 ，对照组需要 294 例研 究对象。

4.撰写结论

本研究为匹配设计的病例对照研究。病例组为肺癌患者，对照组为非肺癌患者 ，吸烟为主要观察的暴露 因素。匹配原则为病例组研究对象与对照组研究对象的年龄差在±3 岁以内，匹配比例为 1:1。根据既往 文献报道，对照组（非肺癌患者）人群中的吸烟率约为 20%。预期吸烟者发生肺癌的比值比为 2.0 ，病 例与第一个匹配的对照之间的危险因素相关程度 Phi =0.2，设α =0.05 ，β =0.10。利用 PASS 11 软件计 算得到病例组和对照组的样本量 N1 =N2 =294 例。假定研究对象的无应答率为 10% ，则需样本量

N1 =N2 =294÷0.9 =327 例。假定问卷合格率为 90% ，则共需样本量为 N1 =N2 =327÷0.9 =363 例。

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